Sehr geehrte Gäste, Kolleginnen und Kollegen, liebe Freunde, 

im Namen der Deutschen Forschungsnetzwerke für Seltene Erkrankungen begrüßen wir Sie herzlich zu unserem internationalen Symposium “The Translational Science of Rare Diseases – from Rare to Care V”.

Seit 2003 fördert das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Weltraum die Netzwerke für Seltene Erkrankungen mit einem äußerst erfolgreichen Förderprogramm. Diese Initiative hat maßgeblich zu Verbesserungen in Diagnostik, Therapiestrategien und Patientenversorgung beigetragen. Parallel dazu ermöglichte sie den Aufbau umfassender Krankheitsregister und Biobanken und schuf damit eine wichtige Infrastruktur für die translationale Forschung.

Das Symposium beleuchtet die jüngsten Fortschritte modernster Technologien in der Forschung zu Seltenen Erkrankungen, darunter Gentherapie, niedermolekulare und antikörperbasierte sowie zellbasierte Therapien. Weitere Themen der Präzisionsmedizin – wie Drug Repurposing und neue Therapieansätze – werden ebenfalls behandelt. Wir freuen uns, namhafte nationale und internationale Expertinnen und Experten begrüßen zu dürfen, die ihre neuesten Forschungsergebnisse präsentieren werden.

Ein besonderes Merkmal dieser Tagung ist ihr interdisziplinärer Ansatz. Die Netzwerke für seltene Erkrankungen umfassen ein breites Spektrum medizinischer Fachgebiete – darunter Hämatologie, Hepatologie, Immunologie, Nephrologie, Neurologie und Pädiatrie – und diese Vielfalt spiegelt sich sowohl im Programm als auch in der Auswahl der Referenten wider. Wir sind überzeugt, dass diese Veranstaltung zu anregenden Diskussionen führen wird.

Rebecca Schüle (Universitätsklinikum Heidelberg) und Thomas Klopstock (LMU Klinikum München)