Studien 2016 – Kooperation LMU
H6D-MC-LVJJ
Multicenter
Phase3
PI Prof Müller-Felber
„ A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of Tadalafil for Duchenne Muscular Dystrophy”“
NCT01865084
EUDRACT 2013-001194-25
2014
2016
10
Ziel: Sicherheit und Efficacy Studie.
Methoden:
Safety: Regelmäßige Blutentnahmen, Pharmakokinetik, EKG, ECHO, Lungenfunktion
Klinische Tests: 6 minute walking test, North star, timed function tests., PUL test , Quality of life Tests, Lungenfunktion
Pro Patient (bei Beend. der Studie) 9.263,00
Summe 191.893 Euro
Sponsor Lilly
232SM202-EMBRACE-Studie
Multicenter
Phase2
PI Prof Müller-Felber
A phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study to assess the safety and tolerability and explore the efficacy of ISIS 396443 (BIIB058) administered intrathecally in subjects with spinal muscular atrophy who are not eligible to participate in the clinical studies ISIS 396443-CS3B or ISIS 396443-CS4
EudraCT Nr: 2014-00365733
2015
2018
2
The rationale is to assess the safety and tolerability and evaluate the utility of selected exploratory efficacy endpoints in subjects with SMA treated intrathecally with ISIS 396443 who are not eligible for the clinical studies ISIS 396443-CS3B or ISIS 396443-CS4
Pro Patient 30.000€/ Jahr
Sponsor Biogen
SMA Open Label Studie mit Olesoxime
Multicenter
Phase 3
PI Prof Müller-Felber
Open Label Studie mit Olesoxim
Extension of former trial: Trophos SMA / TRO19622CLEQ1275-1
2016
2020
2
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,pharmacokinetics (PK), and efficaccy of olesoxime
Pro patient 9900€
27.000€
Roche
BMN 051 302
Open label extension
PI Müller-Felber
An open label extension study of the long- term safety, tolerability and efficiency of drisapersen in subjects with Duchenne muscular dystrophy
2016
20165
Safety, Tolerability & Efficacy of Long-term Administration of Drisapersen
Pro Pat 10.000
Summe 50 tsd
Biomarine
INCEPTUS ATX MTM 009
Pre phase 1
PI Müller-Felber
A Prospective, Non-Interventional Clinical Assessment Study inX-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM) Subjects Aged 3 Years and Younger INCEPTUS ATX MTM 009
2016
2018
4
Natural history study
Pro Pat 9000€
CFTY720D2311
Phase 3
Multicenter
PI Dr. A. Blaschek
A two-year, double-blind, randomized, multicenter, active controlled study to evaluate the safety and efficacy of fingolimod administered orally once daily versus interferon β-1a i.m. once weekly in pediatric patients with multiple sclerosis
EUDRACT 2011-005677-23
2015
2017
1 (screen-ing failure), geplant 2
Ziel: Sicherheit und Efficacy Studie
Methoden:
Safety: Regelmäßige Blutentnahmen, Pharmakokinetik, EKG, MRT, Augenarzt, Dermatologie
Klinische Test: EDSS Rating, MRT Verlauf über Zeit
Pro Patient (bei Beend. der Studie) 12.232
Summe 24.464 Euro
Sponsor Novartis
MUSICADO Studie
Multicenter
PI Dr. A. Blaschek
Validierungsstudie eines Screeningverfahrens zur Untersuchung der Kognition bei jugendlichen Patienten mit Multipler Sklerose (Kurztitel: MUSICADO)
2013
2015
15
Ziel: Validierung eines Screeningverfahrens (modifizierter MUSIC = MUSICTeen) fürKinder und Jugendliche mit MS zur Erfassung kognitiver Defizite, der Fatigue und derDepression mittels standardisierter Testverfahren. Ziel dieser Testbatterie ist die
Überprüfung folgender kognitiver Domänen: Aufmerksamkeit, Lernen und Gedächtnis, Flexibilität, Fluidität und Interferenzanfälligkeit.
Methoden/angewendete Untersuchungs- und Testverfahren
Zur Sicherstellung der externen Validität werden parallel zum „MUSICTeen“verschiedene Subtests bereits standardisierter Testverfahren eingesetzt, die die MS-Kognition
Universitätsklinikum Freiburg Verwendet werden in dieser Studie der VerbaleLern- und Merkfähigkeitstest (VLMT), ein semantischer und phonemischerWortflüssigkeitstest, der Trail-Making-Test (Form A und B), die Rey-Osterrieth-Figur sowie Zahlenspanne (vor- und rückwärts). Der zusätzlich enthaltene Fatigue-
Fragebogen (in PedsQL) kann darüber hinaus Auskunft über eine zugrunde liegendeFatigue-Symptomatik geben. Zudem wird abhängig vom Alter zur Erfassungdepressiver Symptome das Depressionsinventar für Kinder und Jugendliche (DIKJ)
bis zum 16. Lebensjahr bzw. das Beck Depressions-Inventar II (BDI II) ab dem16. Lebensjahr eingesetzt.
Pro Patient: 400
Summe: 6000
Sponsor Merck
Wertigkeit einer Gruppe von Biomarkern in der Differentialdiagnose von Kindern mit einer ersten demyelinisierenden Erkrankung des ZNS.
Multicenter
PI Dr. A. Blaschek
„Klinische Verlaufsformen und Bedeutung von Serum und Liquormarkern bei der akuten disseminierten Enzephalomyelitis (ADEM)“.
2012
2016
7
Ziel:
1) to study a set of biological markers (e.g oligoclonal IgG, CSF- B-cell subsets, anti-MOG-antibody expression, anti-EBNA-1 antibodies) in subjects with a first demyelinating attack (MS, ADEM).
2) to correlate these data prospectively with clinical symptoms and neuroradiological features at the initial presentation in order to better predict the development of a chronic-demyelinating disease (e.g. MS)
3) to study the role of anti-MOG-antibodies in the disease process in children with ADEM
Methoden
tested for serum anti-MOG and anti-NMO-antibodies in Innsbruck.
0
Frühe Veränderungen der weißen Substanz bei Kindern und Jugendlichen mit MS
Moncenter
PI Dr. A. Blaschek
MRT Studie
2012
2015
15
Ziel: MRT Parameter als Marker der Reifung der weißen Substanz bei MS
Methode: 3T MRT, EDSS, 9 hole Peg Test , PASAT, 25 feet walking time.
0
Untersuchung auf Störungen von Hirnstamm und Kleinhirn bei Kindern und Jugendlichen mit demyelinisierenden Erkrankungen des zentralen Nervensystems unter besonderer Berücksichtigung des vestibulären und okulomotorischen Systems
Monocenter
PI Dr. A. Blaschek
Validierung von Parametern der Hirnstammfunktion bei MS
2011
2017
15
Ziel: Das Ziel der Studie ist die Untersuchung der Hirnstamm- und Kleinhirnbeteiligung bei Kindern und Jugendlichen mit demyelinisierenden Erkrankungen, unter besonderer Berücksichtigung des okulomotorischen und vestibulären Systems, auch um die aktuelle Krankheitsaktivität zu beurteilen, eine differenzierte Aussage über die Beteiligung der untersuchten Funktionsregionen und um eventuell eine prognostische Einschätzung zu geben.
Methode: MRT, visuell evozierte Potentiale (VEP), Akustisch evozierte Potentiale (AEP), Subjektive visuelle Vertikale (SVV), Messung der Augenposition in der Rollebene, Videookulographie, Kalorische Testung, Neurophysiologische Tests zur Stand- und Gangregulation Posturographie, Ganganalyse
0
Connect Studie
Multicenter
Phase 3
PI Dr. Astrid Blaschek
Open-Label, Randomized, Multicenter, Multiple-Dose, Active-Controlled, Parallel-Group, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children From 10 to Less Than 18 Years of Age With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis
2016
2019
3
Study 109MS306 is designed to collect data to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BG00012 in pediatric subjects with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS).
Pro Patient ca 9000€
Biogen
Fokus Studie 109MS311
Multicenter
Phase 3
PI Dr. Astrid Blaschek
Open-Label, Multicenter, Multiple-Dose, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children From 10 to Less Than 18 Years of Age With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis
2015
2016
3
Effect of BG00012 on MRI Lesions and Pharmacokinetics in Pediatric Subjects With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis
Pro Patient ca 7800€
Biogen
Connected Studie (OLE der Fokus Studie)
Multicenter
Open label extension zu Fokus
PI Dr. Astrid Blaschek
Open-Label, Multicenter, Multiple-Dose, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children From 10 to Less Than 18 Years of Age With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis
2016
2019
3
Study 109MS311 is designed to collect data to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BG00012 in pediatric subjects with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS).
Pro Patient ca 9000€
Biogen
Prospective, multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, dose-response study of three doses Xeomin® (incobotulinumtoxinA, NT 201) for the treatment of lower limb spasticity in children and adolescents (age 2 - 17 years) with cerebral palsy
Hauner: Prof. F. Heinen (Global Lead, local PI), Dr. S. Schröder (Co-Investigator)
Dose-response study of efficacy and safety of Botulinum toxin type A to treat spasticity of the leg(s) in cerebral palsy
EudraCT Nr. 2012-005054-30
2014
2016
9 geplant
Ziel: Objektive Erfassung der Dosis-Wirkungsbeziehung von Botulinumtoxin bei Kindern Spitzfuß mit Hilfe von drei Dosis-Armen doppelverblindet und variablem Reinjektionsintervall über zwei Behandlungszyklen mit Xeomin (NT201; IncoBotulinumtoxinA).
Methoden:
Klinische Untersuchung: Ashworth-Skala, Tardieu-Test, Gelenkwinkelmessung,
Funktionstest: GMFM-66, Schmerz Skala, Globale Rating-Scales,
Safety Parameter: Dosis-Wirkdauer, AE, AESI, SAE
Pro Patient (bei Beend. der Studie) 5200 Eu
Summe 46800 Euro
Open-label, non-controlled, multicenter long-term study to investigate the safety and efficacy of Xeomin® (incobotulinumtoxin A, NT 201) for the treatment of spasticity of the lower limb(s) or of combined lower and upper limb spasticity in children and adolescents (age 2-17 years) with cerebral palsy
Hauner: Prof. F. Heinen (Global Lead, local PI), Dr. S. Schröder (Co-Investigator)
Long-term open-label study of botulinumtoxin type A to treat spasticity of leg(s) or leg(s) and arm in cerebral palsy
EudraCT Nr. 2012-005055-17
2014
2016
9 geplant
Ziel: Objektive Erfassung der Dosis-Wirkungsbeziehung von Botulinumtoxin bei Kindern Spitzfuß mit Hilfe von drei Dosis-Armen doppelverblindet und variablem Reinjektionsintervall über zwei Behandlungszyklen mit Xeomin (NT201; IncoBotulinumtoxinA).
Methoden:
Klinische Untersuchung: Ashworth-Skala, Tardieu-Test, Gelenkwinkelmessung,
Funktionstest: GMFM-66, Schmerz Skala, Globale Rating-Scales,
Safety Parameter: Dosis-Wirkdauer, AE, AESI, SAE
Pro Patient (bei Beend. der Studie) 5200
Summe 46800 Euro
Evidence for common cervico-trigeminal and cervico-vestibular pathways in induced dizziness/vertigo and migraine in children
Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen, Prof. Dr. med. Andreas Straube, Prof. Dr. med. Rüdiger von Kries
monozentrisch
Ethikvotum LMU 486-14
2014
2016
36 geplant
DSGZ, BMBF
124.800
Update und Ergänzung S3-Leitlinie Fetale Alkoholspektrum-störungen
Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen
multicenter
2015
2016
BMG, LVKM
40.800
Buch FASD, Evaluation LL FASD, Bedarfsplanung FASD
Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen
multicenter
2015
2016
40.000,- BMG
FASD One World Network
Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Birte Rahmsdorf MSc
multicenter
2016
2016
29.970,- Center for International Health CIH, DAAD
FASD awareness campaign
Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Birte Rahmsdorf MSc, Prof. Dr. med. Florian Heinen
Multicenter2
2017
2017
15.000, Center for International Health CIH, DAAD
FASD und Musiktherapie – innovativer Förderansatz
Dr. med. Mirjam N. Landgraf, Prof. Dr. med. Florian Heinen
Monozentrisch2
20172
10.000, Hauner Verein
Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyston-dyskinetischer Bewegungsstörung:
Eine Registerstudie zur Qualitätssicherung
Hauner: PD Dr. med. Ingo Borggräfe, Dr. S. Schroeder
multizentrisch
Ethikvotum LMU 75-15
2016
10
Verbesserung in der Planung stereotaktischer Operationen für Patienten mit zentralen Bewegungsstörungen
€ 200/Visite
Vagal Nerve Stimulation
in Children with Medical Intractable Epilepsy:
A Prospective Study
of Efficacy and Predictive Outcome Variables
PI PD Ingo Borggräfe
2015
10
Klinisches Outcome von Patienten mit Epilepsie nach VNS
€ 60.000
A Randomized, Active-Controlled, Open-Label, Flexible-Dose Study to Assess the Safety
and Tolerability of Topiramate as Monotherapy Compared With Levetiracetam as
Monotherapy in Pediatric Subjects With New or Recent-Onset Epilepsy
PI PD Dr. med. Ingo Borggräfe
Phase 3
RWJ-17021-000 (topiramate)
2018
Safety /tolerability of topiramate
€ 5.000 Honorar LKP
€ 13.000 /eingeschlossenen und komplett abgeschlossenem Patienten
