Yield in epilepsy genetics

Next generation sequenzing in pediatric epilepsy: yield, predictive parameters and impact on clinical decision making

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Epilepsie

RWJ-17021-000 (topiramate) 

A Randomized, Active-Controlled, Open-Label, Flexible-Dose Study to Assess the Safety and Tolerability of Topiramate as Monotherapy Compared With Levetiracetam as Monotherapy in Pediatric Subjects With New or Recent-Onset Epilepsy

RWJ-17021-000 (topiramate)

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Epilepsie

COMET-Studie

COMET-Studie

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Morbus Pompe

GEPESTIM Registerstudie 

GEPESTIM: Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyskinetischer Bewegungsstörung: Eine Registerstudie zur Qualitätssicherung 

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Dystonie

Brain Attack 

Neuropediatric disorders in a pediatric emergency department – focus on brain attack!

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Yield in epilepsy genetics

Next generation sequenzing in pediatric epilepsy: yield, predictive parameters and impact on clinical decision making

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Epilepsie

RADIPRODIL EP0078 

EINE OFFENE, ADAPTIVE STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT, VERTRÄGLICHKEIT, PHARMAKOKINETIK UND WIRKSAMKEIT MEHRFACHER GABEN VON RADIPRODIL BEI PATIENTEN MIT THERAPIERESISTENTEN INFANTILEN SPASMEN

EP0078

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THERAPIERESISTENTE INFANTILE SPASMEN

EudraCT

2016-002107-26

Interiktale und iktale epilepsietypische Potentiale 

Lokalisation von interiktalen und iktalen epilepsietypischen Potentialen bei läsio-nellen pädiatrischen Epilepsiepatienten

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Epilepsie

Robotergestützte Laufbandtherapie 

Wie beeinflusst die Anzahl gegangener Schritte während einer Robotergestützten Laufbandtherapie die Gehfähigkeit bei Kindern mit Cerebralparese

Cerebralparese

CONNECT Studie 

Open-Label, Randomized, Multicenter, Multiple-Dose,Active-Controlled, Parallel-Group, Efficacy and Safety Study of BG00012 in Children

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Multiple Sklerose

EudraCT

2013-002318-11

Duchenne

Doppel-blind Exon Skipping (Exon 45 und Exon 53)

2011

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Duchenne MD

EudraCT

2015-002069-52

CMT-NHS 

CMT-NHS

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CMT

ITALFARMACO

Randomised, double blind, placebo controlled multicentre study to evaluate the efficacy and safety of givinostat in ambulant patients with Duchenne Muscular Dystrophy

DSC/14/2357/48

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Duchenne MD

EudraCT

2016-000401-36

OLEOS

Multicenter, open-label, single arm study to evaluate long-term safety, tolerability and effectiveness of 10mg/kg Olesoxime in patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA)

BN29854

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beendet

SMA

EudraCT

2015-001589-25

SIDEROS 

A Phase III Double-blind, Randomized, Placebo-Controlled Study assessing the Ef-ficacy, Safety and Tolerability of Idebonenen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Receiving Glucocorticoid steroids (SIDEROS)

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Duchenne MD 

EudraCT

2016-000602-10

EMBRACE 

A phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study to assess the safety and tolerability and explore the efficacy of ISIS 396443 (BIIB058) administered intrathecally in subjects w...

ISIS 396443

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beendet

SMA

EudraCT

2014-003657-33

SHINE

An Open-Label Extension Study for Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in Investigational Studies of ISIS 396443

ISIS 396443-CS11

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beendet

Spinale Muskelatrophie

EudraCT

2015-001870-16

ATX-MTM-009

Natural History Study

ATX-MTM-009

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beendet

Myotubuläre Myopathie

EudraCT

2015-003769-27